Pages

Terapi Gen Pasien Hemofilia B Rangsang Faktor IX

Jurnal KeSimpulan.com - Sebuah terapi gen mungkin memberi perlindungan jabgka panjang pasien Hemofilia B terhadap perdarahan, demikian laporan tim peneliti internasional.

Hemofilia B adalah bentuk kedua paling umum hemofilia yaitu gangguan herediter di mana darah gagal membeku dengan wajar. Pasien harus menerima suntikan IX Factor untuk mencegah perdarahan dari luka, goresan atau memar.

Tim peneliti melaporkan 4 dari 6 pasien Hemofilia B yang diterapi gen tidak perlu lagi senyawa pembekuan.

Temuan ini juga dipresentasikan pada pertemuan American Society of Hematology, 11 Desember, di San Diego.

Virus jinak digabung dengan produsen sel-sel liver dibujuk membuat Faktor IX. Sebelum penelitian, pasien telah mendapatkan infus intravena Faktor IX sebanyak 2-3 kali seminggu.

Setiap pasien menerima terapi infus tunggal serotype-8-pseudotyped sebagai pelengkap vektor virus adenovirus. Para peneliti memantau pasien selama 9-20 bulan. Virus pengiriman adalah AAV-8 yang juga menargetkan sel-sel liver secara alami membuat Faktor IX.

Bagaimanapun terapi tidak dapat diulang pada pasien sama karena sistem kekebalan tubuh mengenali AAV-8 untuk kedua kalinya. Namun trik ini menjanjikan karena ada puluhan AAVs lain yang masih belum dimanfaatkan.

Pasien terapi menunjukkan tanda-tanda peradangan liver tetapi tidak ada efek samping lain yang muncul. Tes sebelumnya pada hewan menunjukkan terapi ini bertahan 10 tahun atau lebih.
Adenovirus-Associated Virus Vector–Mediated Gene Transfer in Hemophilia B

Amit C. Nathwani et.al.

New England Journal of Medicine, December 10, 2011

Akses : DOI:10.1056/NEJMoa1108046

Artikel Lainnya: